辉瑞罕见病创新药维达全在中国获批

2020年2月12日,辉瑞公司宣布，全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全（氯苯唑酸葡胺软胶囊，Vyndaqel，20mg）于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。辉瑞生物制药集团中国区总裁Andreas Penk表示：“辉瑞一直以‘为患者带来改变其生活的突破创新’为目标，辉瑞罕见病新药维达全在中国的获批上市，将填补此前我国在转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者治疗领域无有效药物的空白，积极助力临床医生为该类罕见病患者带来有效治疗方案。”

ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病

ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病

，其发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样物质沉积。该病是一种累及多系统的疾病，主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍，可累及运动、感觉及自主神经，并可伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。ATTR-PN为成年患者发病，约在起病后10年左右，逐渐进展至终末期。目前我国不同地区在神经内科、眼科和心内科已陆续报道该病。由于ATTR-PN的临床特点易与其他临床常见疾病相混淆，加之病例罕见令临床医生对其缺乏认识，获得病理和基因诊断的机会也有限，导致该病的诊断延误。

辉瑞创新药 助力中国ATTR-PN患者治疗

在维达全出现以前，国际上没有获批治疗ATTR-PN的药物，可用的治疗方案仅仅为对症治疗，患者的预后并不理想。维达全填补了这一空白，提升了患者对疾病治疗的信心。

辉瑞生物制药集团中国区总裁Andreas Penk表示：“辉瑞一直以‘为患者带来改变其生活的突破创新’为目标，愿意在中国罕见病领域，不断开拓发展，满足更多中国患者尚未满足的需求。此次维达全的获批，将为这些身患罕见的致死性疾病却无获批药物可供治疗的ATTR-PN 患者提供了全新的治疗方案。未来，辉瑞也将继续不断的把创新药物引入中国，让更多的罕见病患者能够得到更好的治疗。”

维达全于2011年首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发神经病（ATTR-PN），用于早期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。目前维达全已在英国、德国、法国、日本、韩国、巴西、墨西哥、阿根廷和俄罗斯等超过45个国家和地区获批治疗ATTR-PN。

关于辉瑞：为患者带来改变其生活的突破创新

在辉瑞，我们致力于运用科学以及我们的全球资源来提供能延长并明显改善人类寿命的治疗。在医疗卫生产品（包括创新药和疫苗）的探索、研发和生产过程中，我们均建立了质量、安全和价值标准。每天，发达和新兴市场的辉瑞员工都致力于推进健康，以及能够应对我们这个时代最为棘手的疾病的预防和治疗方案。辉瑞还与世界各地的医疗卫生专业人士、政府和社区合作，支持世界各地的人们能够获得更为可靠和可承付的医疗卫生服务。这与辉瑞作为一家全球创新生物制药公司的责任是一致的。170多年来，辉瑞一直努力为人们提供更好、更优质的服务。

参考文献：

1.Coehlo et al “Physician’s Guide to TTR Amyloidosis”

2，社区医学杂志2017年5月第15卷第10期 JCM，May. 2017，Vol.15, No.10