展望2020：药品开发将出现这3大趋势

日月穿梭，斗转星移，2020年的篇章已经开启。在全球药品研发领域，将出现哪些趋势？外媒BioSpace近日做出了3点预测。

1.细胞和基因疗法申报热潮

FDA在2019年批准了诺华Zolgensma治疗两个编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者；以及Sarepta公司的外显子跳跃疗法磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸Vyondys 53上市，治疗适于使用外显子53跳跃治疗的杜兴氏肌营养不良症患者。

「今年这种情况可能会持续，但安全性仍然至关重要。」Ginkgo Bioworks的首席业务官Ena Cratsenburg表示，「我们有望看到药物开发人员利用合成生物学来提高细胞和基因疗法的活性并控制风险。」

Cryoport首席商务官Mark Sawicki 表示，随着细胞和基因疗法临床试验的可喜进展，2020年将迎来创纪录的生物制剂年许可申请（BLA）和营销授权申请（MAA）。他预测，2020年将有8~9家公司向FDA或EMA递交BLA或MAA。他还预测2023年细胞和基因疗法领域将出现至少22种商业化产品。

基因编辑公司Synthego的BD副总裁Jason Steiner表示，细胞和基因治疗的创新节奏与商业化所需的基础设施之间的差距将继续扩大。他认为工程细胞疗法的发展将继续向「非病毒方法」发展以及向上游发展，以避免因开发速度和监管审批周期不一致带来的商业化瓶颈。

2.肿瘤研究热度持续升温

随着以PD1、PD-L1、CTLA-4等免疫检查点抑制剂药物的陆续上市，免疫肿瘤学已经成为了癌症治疗的基石之一，并将持续升温。但也有人认为，即使是到了21世纪的第二个10年，传统的靶向疗法仍然将继续发挥重要作用。

肿瘤CRO公司TD2的CEO Stephen Gately表示，针对特定适应症的传统靶向疗法仍然有作用，尤其是像以BTK为靶点的激酶抑制剂药物仍然是众多药企角逐的「香饽饽」。

默沙东2019年12月宣布，将通过子公司以总金额大约27亿美元收购ArQule，后者的在研产品中就有一款比较具有竞争力的新型口服、可逆BTK抑制剂ARQ 531，目前正在开发B细胞恶性肿瘤，处于II期阶段。

Gately预测，药企在临床试验运营方式上可能会有所变化。对于任何一家药企而言，其首要目标是尽快将资金投入临床试验，但是随着项目数量的急剧扩大，企业在争夺PI、临床试验中心甚至是患者等方面皆面临激烈竞争。

Gately表示，2020年有可能会出现个别药企通过资金诱导临床试验中心尽快开展临床试验。这种游戏规则的改变，对于后来者（资金不足者）无疑是「雪上加霜」。

3.真实世界证据价值凸显

英国Linguamatics生命科学总监Jane Reed表示，药企将继续利用真实世界证据（RWE）进行药物开发计划。「10多年前，RWE并不是行业中的热门话题，但如今我们可以通过电子健康记录、可穿戴设备、实验室诊断等途径收集数据，RWE为行业带来了巨大价值。」Reed解释道。

在Reed看来，制药行业不仅需要继续收集数据，还需要学会以患者为中心、改善服务的方式将患者驱动的数据运用到药物发现工作中。他认为随着制药公司继续深入研究疾病状态，尤其是罕见病的发生，RWE的使用将变得越来越重要。