生物制品应用治疗药物监测，FDA 与学术界和业界探讨

美国 FDA 官员、学术研究人员和药物开发者于 2 月 26 日在 FDA 总部讨论监测生物药安全性和有效性的前景。

FDA 与美国药学科学家协会合作举办了为期一天的公共研讨会，讨论收集治疗药监测问题的方法。治疗药物监测（TDM）是临床化学和临床药理学的一个分支，专门用于测量人体血液中药物水平。这种做法经常用于确定最佳剂量，主要重点是治疗范围狭窄的药物，即，容易剂量不足或过量的药物。

TDM 旨在通过单独调整药物剂量来改善患者护理，临床经验或临床试验表明它可以改善一般或特殊人群的治疗结果。其可以基于先验的药物遗传学、人口统计和临床信息，和/或基于药物血液浓度的事后测量（药代动力学监测）或生物替代或终点效应标志物（药效监测）。

发言者提出了实施 TDM 的几个挑战，理由是成本高、缺乏保险覆盖以及难以确定接受 TDM 的合适患者。

FDA 临床药理学办公室主任 Issam Zineh 表示，在生物制品获得批准后继续对其进行监测是确保患者充分利用药物的关键。他表示，“虽然在新药品批准之前，一些精确剂量原则已纳入药物开发中，但有关变异反应主要来源的关键知识实际上是在药物批准后积累的。”

尽管如此，FDA 生物类似药和治疗性生物制品副主任 Yow-Ming Wang 仍在向演讲者施压，询问他们在批准之前可以做些什么，以告知临床医生应如何在上市后环境中使用 TDM。

根据《柳叶刀》2022 年发表的一项研究，TDM 正在成为一种很有前景的工具，可用于评估生物治疗药对个体患者的效果，尤其是在最佳剂量方面。但临床医生和监管机构仍在努力寻找更广泛实施 TDM 的方法，并且存在一些问题：如何最好地确定最佳浓度目标、采集血液样本和收到结果之后的滞后时间以及如何解释这些结果。

咨询公司 Projections Research 总裁 Diane Mould 在研讨会上表示，与其它生物制品相比，将 TDM 用于单克隆抗体是不同的。“单克隆抗体的使用实际上并不是为了避免不良事件，而是为了提高疗效或维持疗效。但是，大多数保险公司不承保 TDM 费用，因为 TDM 被认为是研究性的，或者是未经证实的。”