千余位罕见病患儿家属联名求助 罕见病药物短缺如何解决

十二月一日，很多患儿的家属都发布了求助信息。她们的孩子患上了婴儿痉挛，Dravet综合征，LGS综合征，GGS，结节硬化症，Fires综合征，脑炎后遗症，婴儿癫痫伴游走性局灶性发作(EIMFS)等罕见疾病。由于近期药品短缺，在3天内1490位家长集合起来，在15小时内就有1042人的实名签名，希望通过联合向全社会发出求助的方式，请大家来帮助我们的孩子。初步统计，目前已有1600多名儿童需要服用氯巴占药物，其中大多数已经面临断药的危险。

氯巴占是一种用于治疗这类罕见疾病的广谱抗癫痫发作药物，从20世纪80年代开始，氯巴占在100多个国家被用作抗癫痫药物。现在，在我们的病友群体中，超过1600名儿童正在服用这种药物。

少见的癫痫性脑病患儿，常有癫痫反复发作。有些儿童一天发作数十次，甚至上百次；有些患儿可出现癫痫持续状态，一发作持续一小时以上；有的患儿因抢救不及时而死亡。与此同时，大多数儿童会由于伴随严重的精神运动发展而导致终身不能行走，说话，丧失基本的认知能力。

氯巴占在我国属于第二类精神药品，未获批准上市销售。儿童家庭只能从国外代购正规上市的氯巴占。2016年国家药监局发布的《毒品警告快讯》中还指出，阿片类药物和苯二氮卓类药物联用可引起严重的危险，氯巴占属于苯二氮卓类药物。

药物管理法规定，国家对精神药品实行专门的管理办法，实行管制。除非本法另有规定，任何单位、个人不得从事麻醉药品、精神药品的种植及试验研究、生产、经营、使用、储存、运输及其他麻醉药品、精神药品。

精神类药物的确有成瘾性，会给人体带来很大的影响，所以对这种药物的管制一定要严格。但不可否认的是，一些病人的确需要服用此类药物。

以前有自制药品救娃的父亲徐伟，后又有买药救娃被控涉毒母亲李芳。两者都与罕见疾病和相应的药品短缺有关。

罕见病药物短缺如何解决

1、医疗机构因临床需要进口少量药品的，经国务院药品监督管理部门或者国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府批准，可以进口。进口药必须在指定的医疗机构内，为特殊用途使用。

就全国范围内的行政布局而言，国家批准多家大型三甲医院进口此类药物，全国各地患者就近选择此类医院治疗，解燃眉之急。

2、国家颁布规定，对无申报积极性但涉及儿童身心健康和生命的罕见病药品，国家对此实行援助制度，将财政从国外购买此类药品纳入医保范畴，对这类需要关注的群体进行救助，体现社会主义制度优越性。

3、解决罕见病药品短缺的问题，需要从制度上着手，激活相关的法律条款，迅速推出这类药品，切实保障罕见病儿童的健康和生命。