Cabaletta Bio宣布FDA授予CABA-201孤儿药资质，用于治疗特发性炎症性肌病丨柯西国外资讯

概要

2024年2月1日，Cabaletta Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其CD19-CART细胞研究性疗法CABA-201孤儿药资格认定(ODD)，用于治疗特发性炎症性肌病(IIM)。CABA-201正作为一种潜在的治疗方案，开发针对由B细胞驱动的自身免疫病。目前，共有四项1/2期的RESET试验正在进行，以评估CABA-201对多种自身免疫条件的疗效，其中包括1/2期试验的RESET-Myositis研究。

关于CABA-201

CABA-201设计为通过一次性输注深度且短暂地耗尽CD19阳性B细胞，这可能实现“免疫系统重置”，并在自身免疫病患者中带来持久缓解。到目前为止，Cabaletta已获得FDA对CABA-201在多种自身免疫病条件下的新药研究(IND)申请的批准，包括系统性红斑狼疮(SLE)、肌炎、系统性硬化症(SSc)和通用性重症肌无力(gMG)。Cabaletta正在进行共九个队列的1/2期四项临床试验，可以同时推进，采用相似的平行队列设计和1 x 10^6个细胞/kg的起始剂量，无需剂量递增。

关于特发性炎症性肌病(IIM)

肌炎是一组以肌肉炎症和无力为特征的自身免疫病。在某些情况下，肌炎还可能影响身体中的其他器官和系统，如肺、心脏或皮肤。肌炎根据其背后的免疫机制和临床特征被分类为几种亚型。尽管肌炎的发病机制尚不完全清楚，但有几种亚型被认为是由B细胞驱动的，包括皮肌炎(DM)、抗合成酶综合征(ASyS)和免疫介导性坏死性肌病(IMNM)。这三种亚型在美国仅影响约66,000名患者，通常影响中年人，特别是女性。这三种亚型都可能导致严重的功能障碍，甚至可能危及生命。目前的治疗通常包括用药物抑制免疫系统和/或像静脉注射免疫球蛋白(IVIg)这样的长期密集疗法。尽管有这些治疗方法，仍有相当比例的肌炎患者对现有药物持续不响应。

资讯

FDA授予孤儿药资格认定给那些旨在治疗或预防在美国影响不到20万人群的罕见病或病症的药品或生物制剂。这一认定使Cabaletta有资格获得某些激励措施，这可能包括临床试验费用的部分税收抵免、豁免用户费和潜在的为期七年的市场独家销售权。

关于RESET-Myositis研究

RESET-Myositi试验是一项针对活动性特发性炎症性肌病(IIM)患者，包括皮肌炎(DM)、抗合成酶综合征(ASyS)和免疫介导性坏死性肌病(IMNM)亚型的CABA-201的1/2期开放标签研究。受试者将接受一次性的CABA-201输注，剂量为每公斤体重1 x 10^6个细胞，前置于标准的预处理方案(氟达拉滨和环磷酰胺)。主要纳入标准包括年龄在18至65岁(包括65岁)之间、有活动性疾病证据以及在标准治疗下病情活动性未得到控制的患者。主要排除标准包括癌症相关性肌炎、显著的肺或心脏损害、在大约过去六个月内接受过B细胞耗竭剂治疗，或在大约过去三个月内接受过生物制剂治疗。作为Cabaletta的CARTA（针对自身免疫病的嵌合抗原受体T细胞）战略的一部分，该试验旨在评估CABA-201暂时性但完全消除B细胞的潜在能力，有可能通过“重置”免疫系统实现持久的缓解。

Cabaletta的首席医疗官David J. Chang医生表示:“IIM被认为是由B细胞驱动的一种严重且可能致命的自身免疫病，目前尚无治愈疗法。现有的治疗方案效果有限，被诊断的患者中有相当一部分对治疗反应不足，因此，迫切需要能够显著改变治疗模式的创新药物。”

他还补充说:“CABA-201旨在深度且短暂地耗尽CD19阳性B细胞，这可能使免疫系统得到重置，并有可能在被诊断为IIM或其他B细胞发挥作用的自身免疫病患者中实现持久的缓解治疗。孤儿药资格认定是对罕见病研究性疗法的重要认可，并在我们致力于改善患者生活、开发针对自身免疫病患者的首个靶向以及潜在治愈性的细胞疗法过程中，为我们提供了潜在的宝贵益处。”

原文出处：https://www.cabalettabio.com/news-media/press-releases/detail/105/cabaletta-bio-announces-fda-granted-orphan-drug-designation